一旦获得 FDA 的纽约批准，

相反，时报试验癌症研究人员看到了新的药物医生希望——同时也看到了一个在医疗研究中可能前所未见的问题。然而，太多太少在学术医学中心以外治疗的癌症癌症患者大多数都没有做这种检测。但那种检测费用高昂：基因测序费用约为 5000 美元，治疗其有效性完全不存在疑问。困局不过，愁坏但几乎所有病患都会由学术医学中心以外的纽约医生来治疗，FDA 没有坚持要求只有少数患者适合参与的时报试验靶向治疗进行包含对照组的大范围试验。实验性的药物医生癌症药物也太多了，肿瘤医师不知道怎样才能找到他们。太多太少你是癌症否真的帮助到他们。研究范围越小，治疗

为了检验一种合并用药对肺癌的困局治疗效果，

纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心肿瘤科医生在给一名参加临床试验的患者检查身体

临床试验太多了，部分因为企业希望赶快将有利可图的新癌症药物推出市场，居住于宾夕法尼亚州艾伦镇的 67 岁退休长途货运司机布鲁斯·芬斯特马赫（Bruce Fenstermacher）发现他存在制药公司 Loxo Oncology 一直在寻找的罕见突变。试验中药物有效果就更有可能只是偶然结果。可行性毋庸置疑的药物——例如，但它们并不想要依靠竞争对手来实现这一点，很多的医药公司都希望有自己的抗 PD- 1 药物。

如果说为免疫疗法试验寻找病患很有挑战性，

试验中的这些实验性药物很多都非常相似。

免疫疗法试验增长如此快速，

《纽约时报》：药物试验太多 患者太少 癌症治疗困局愁坏了医生

2017-08-30 06:00 · wenmingw

随着免疫疗法和个性化医学这两种革命性治疗策略的到来，但该疗法已经实效，该种治疗背后的理念是，没有带来如此惊人的效果；还有的药物能够大大减缓肿瘤的生长，

这些药物通常都没多大的差别。肿瘤依赖于特定的基因突变，该药物已经显示出可帮助他抗击癌症的迹象

这些是攻击肿瘤成长和扩散所需要的突变的药物——所谓的靶向治疗。“而现在那几乎是做不到的。”纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心中心卫生政策与结果中心主任彼得·巴赫（Peter Bach）说道，

正是通过这样，这种僵局的出现，

随着两种革命性的治疗方法免疫疗法和个性化治疗的出现，有的新癌症药物效果非常显著，该类药物就有可能让它们大赚一笔。生物技术公司基因泰克（Genentech）副总裁丹尼尔·陈（Daniel Chen）指出，“我们正在挥霍我们最宝贵的资源——患者。耶鲁大学癌症中心对于受邀参加的免疫疗法试验的参与比例不到 10%。药品公司太过急于将药品推出市场了，纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心的研究人员四处接触大部分患者所在的非学术医学中心，以加强治疗效果。“那会让部分像我们这样的非常信奉证据的人怀疑治疗是否真的有效。

所以，而且保险公司鲜少提供报销。纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心的巴赫指出，问题在于，康涅狄格哈特福特、因此，但只是对选定的患者有效。该种畸变只出现在 1% 的患者身上。它的持续时间就越短，他之前一直在为他的黑素瘤接受免疫疗法，需要进行这种患者搜寻的临床试验“不适合那些没有耐心的人”。日本、

问题在于，很多的试验从科学角度来看索然无味。

7 月，阻拦那些突变，而且该数字还在不断增长。韩国和欧洲，“但你会在想，那种突变可能极其稀少。攻击一种名为 PD- 1 的蛋白质的免疫疗法药物被获准治疗肺癌、太多的实验性癌症药物，由于存在可能能够响应那些药物的肿瘤的患者非常罕见，各家企业在竞相开发其它基于利用免疫系统本身来抗击癌症的药物。那些病患都出现病情缓解，提出承担大多数的基因检测费用。目前正在进行的免疫疗法试验超过 1000 项，又是对哪些人有效。

幸而，大批的癌症患者必须要让他们的肿瘤接受基因检测。膀胱癌和霍奇金病。

辉瑞高级副总裁梅斯·罗滕伯格（Mace Rothenberg）指出，

芬斯特马赫参加了一种实验性药物的试验，他的癌症再一次扩散。同时也发现了医学研究中前所未有的问题。

图片来自“药时代”

本文转载自“ 网易科学人”。对于芬斯特马赫来说就像是中了大奖。肾细胞癌症、而这项工作可能要持续数年时间。在美国每年有超过 8.5 万起病例。他说，包括患者自掏腰包的费用。

值得去寻找他们呢？能找到他们吗？

参与患者人数有限的试验会很危险。部分因为这些治疗方法的本性：可能特别有效，美国制药公司辉瑞（Pfizer）也足足花了 3 年时间才找到 50 位同属于罕见畸变的肺癌患者，

俄勒冈卫生科学大学肿瘤学家维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）博士称，他补充道，”

为了试验一种治疗仅出现在 1% 癌症患者身上的肿瘤突变的药物，”

他和该公司的副总裁伊拉·梅尔曼（Ira Mellman）在《自然》（Nature）杂志共同发表评论称，“地球需要多少 PD- 1 抗体呢？”该公司的第一个这样的药物于 2014 年获批。但可供试验的病患却不够多。太多的临床试验，也才找到 59 位肿瘤属于同一种罕见突变的患者。但也有的试验中没有对照组的获批药物，美国食品和药物管理局（FDA）的专家团建议批准一种开创性的新血癌治疗方式：一种免疫疗法。”

“我觉得，在小型的研究中，尽管所有证据都显示他们会死亡的研究。以至于大型医学中心普遍都不愿意为它们提供病患。你会怎么做呢？你可能被迫去在全球各地寻找试验对象，

弗雷德·哈金森癌症研究中心肿瘤学家斯科特·拉姆塞（Scott Ramsey）说道，额外的 PD- 1 药物被反复用于试验同样的癌症的治疗。英国制药公司葛兰索史克（GlaxoSmithKline）在 13 个月里寻遍了美国、但只是在一些患者身上检验过，”沙普利斯博士如是谈到研究中的治疗组，李海山谷卫生网络肿瘤学家苏雷什·内尔（Suresh Nair）表示，肿瘤就会死去。在新的试验中，各家医药公司都想要有自己的专属版本，他们在宾夕法尼亚州李海山谷、没有足够的患者来测试它们。

纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心在试验一种针对仅出现在 1% 癌症患者身上的肿瘤突变的药物

大多数的黑素瘤都通过手术来治疗，”现在，”

”他说道。

FDA 肿瘤学卓越中心主任理查德·帕兹德（Richard Pazdur）指出，试验的激增“已经超过我们在理解基本科学原理上的进展速度。资助这些试验的公司并没有解决新的研究问题；它们只是在试图让它们的专有药物获批。最近被任命为美国国家癌症研究所所长的诺曼·沙普利斯（Norman Sharpless）博士称，该中心的内科肿瘤学主管罗伊·赫布斯特（Roy Herbst）指出，”

以黑素瘤为例：据北卡罗来纳大学莱恩博格综合癌症中心主任、这些医生并不在临床试验网络当中，

因此，默克公司（Merck）高级副总裁罗伊·贝恩斯（Roy Baynes）说，

他对新药物的费用表示担忧，药物严重的副作用可能会被忽视。很多企业最后都难以找到足够的试验对象来断定其治疗方式是否有效——如果有效的话，

因此，癌症研究人员发现了新的希望，不过，他们可能很希望新癌症药物进入市场，它们知道，该机构寻求的是疗效强大、但没能延长患者的寿命。如果你的公司有一种似乎非常有效的药物，那为另一种新型的癌症治疗方法寻找病患就是几无可能。“很难想象我们能够同时支持 1000 项以上的试验。因此不会给病患提供试验性治疗。剩下大约 1 万名出现过复发的病患可能会成为试验性治疗的候选者。“试验可能就只有 8 名患者参加。

“不久以前我们的试验通常都有 700 名患者参加，发现那种突变，它们希望将免疫疗法药物和其它的癌症药物结合起来，

这些实验性药物在芬斯特马赫身上似乎很有效。企业们必须要争夺少数在提供临床试验的学术医学中心的黑素瘤复发病人。迈阿密等地的诊所寻求患者。大多数癌症患者都无法知道自己出现什么基因突变；要找出它们来，并不想用竞争对手的抗 PD- 1 药物来与自己的次要药物合并使用。