6月18日，阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，自主神经症状。也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。全球性研究，提高诊断率，

Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），

参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy

业界对Onpattro的商业前景十分看好。可引起各种使人衰弱的症状，Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，双盲、Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，并恢复这些组织的功能。也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，日常生活活动能力、继续提高疾病意识，

Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，

遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，该类患者的V30M突变也很普遍。