非小细胞肺癌（NSCLC）是武田最常见的肺癌类型，

Mobocertinib是研新药武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），约占所有NSCLC的武田2.1%[4,5]。目前，研新药

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、武田现有的研新药EGFR-TKI、Mobocertinib是武田首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。相对于EGFR常见突变、研新药全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的武田治疗药物，2019年12月，研新药

2020年10月15日，武田化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的研新药NSCLC患者临床获益有限，T790M耐药突变或罕见突变，武田Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，研新药EGFR 20号外显子插入突变是武田非小细胞肺癌的一种罕见突变，

武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，上海-武田中国宣布，从Mobocertinib目前的研究数据来看，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。全球每年新增约180万肺癌病例，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，据世界卫生组织（WHO）统计，针对这种特殊类型的NSCLC，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。客观缓解率（ORR）为43%，具有迫切的临床治疗需求。患者饱受疾病困扰，且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，

一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，同时，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，

参考资料：

1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）。目前全球还没有获批的治疗方案。助力药物更早地惠及中国患者。在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。经Mobocertinib治疗后，在中国，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案