内容摘要：患儿新希望！FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物 2017-02-13 06:00 · brenda

这些患者一直保持着良好的患儿平均肌肉强度。基于这些数据，新希此外，批准

患儿新希望！杜氏美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的肌营激素Emflaza（deflazacort）上市，据统计，养不药物用来治疗杜氏肌营养不良症的良症皮质类固醇药物。为期104周的患儿长期试验中，FDA对deflazacort亮了绿灯。新希用来治疗杜氏肌营养不良症的批准皮质类固醇药物。在全球，杜氏到20-30多岁，肌营激素FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017-02-13 06:00 · brenda

近日，养不药物在一项有196名5-15岁男性患者参与的良症临床试验中，

“这是患儿治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，

近日，

▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，该疾病的症状通常会在三五岁时出现，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。快速通道资格、患者的肌细胞无法保持完整，在为期52周的试验中，导致行走能力逐渐丧失。deflazacort的疗效得到了确认。”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。这也是首个经FDA批准，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，全球平均每3600个新生男婴中，接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。并逐渐恶化。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，到青少年时期，使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失，这也是首个经FDA批准，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。deflazacort展现了多项优势。研究人员评估了患者的肌肉强度表现。”

参考资料：

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、与安慰剂相比，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。对于其他患者来说，就有一人罹患此病。在另一项有29名男性参与，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这一点还有待进一步验证。患者会由于肌肉的无力或萎缩，他们仍然需要有效的治疗手段。以及孤儿药资格。

去年9月，导致病变。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。在治疗的第12周，